Faire progresser la thérapie cellulaire et génique à l’occasion de la Journée internationale du cancer de l’enfant
Enabling the Outcome™ pour les patients pédiatriques
Chaque année, le 15 février, la Journée internationale du cancer de l’enfant (ICCD) sert de plateforme mondiale pour sensibiliser au cancer de l’enfant, plaider en faveur d’un meilleur accès aux soins et souligner la nécessité de poursuivre la recherche et l’innovation. Le cancer pédiatrique reste l’une des principales causes de décès chez les enfants dans le monde, avec environ 400 000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année. Si des progrès significatifs ont été réalisés dans les traitements conventionnels tels que la chimiothérapie, la radiothérapie et la chirurgie, l’émergence des thérapies cellulaires et géniques offre un nouvel espoir aux enfants qui luttent contre ces maladies dévastatrices.
Chez Cryoport Systems, nous sommes déterminés à soutenir les pionniers de cette nouvelle approche des médicaments de thérapie avancée (ATMP). Notre approche entièrement intégrée et de bout en bout de la gestion de la chaîne d’approvisionnement à température contrôlée joue un rôle crucial en garantissant la sécurité, la fiabilité et le traitement en temps voulu des traitements qui sauvent des vies, en aidant à combler le fossé entre les percées scientifiques et l’impact sur les patients dans le monde réel. En reconnaissant l’ICCD, nous réaffirmons notre engagement à permettre la prochaine génération de traitements en oncologie pédiatrique grâce à l’innovation, à l’excellence et au soutien indéfectible de nos partenaires de l’industrie de la thérapie cellulaire et génique.
L’évolution des traitements des cancers pédiatriques : Des thérapies traditionnelles aux thérapies de nouvelle génération
L’avènement des thérapies cellulaires et géniques (TGC) représente un changement de paradigme, offrant la possibilité d’options thérapeutiques plus ciblées, moins toxiques et hautement efficaces pour les cancers de l’enfant.
Les progrès de la thérapie cellulaire : L’un des développements les plus prometteurs en oncologie pédiatrique est la thérapie cellulaire CAR-T, qui consiste à remodeler les cellules T d’un patient pour qu’elles reconnaissent et attaquent les cellules cancéreuses. Cette approche personnalisée a donné des résultats remarquables dans le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) pédiatrique, avec des taux de rémission supérieurs à 80 % dans certains cas.
Percées en matière de thérapie génique : Les technologies d’édition génétique, telles que CRISPR et les thérapies à base de vecteurs viraux, ont ouvert de nouvelles voies pour corriger les mutations génétiques qui contribuent aux cancers de l’enfant. En modifiant directement le matériel génétique du patient, ces thérapies offrent la possibilité d’obtenir des rémissions durables et à long terme.
Si ces thérapies sont extrêmement prometteuses, elles présentent également des défis complexes. Le transport de cellules dérivées de patients et de produits génétiquement modifiés exige un contrôle précis de la température, le respect de la réglementation et une coordination sans faille des chaînes d’approvisionnement mondiales. C’est là que Cryoport Systems joue un rôle essentiel.
La différence Cryoport Systems : Garantir l’intégrité de la chaîne d’approvisionnement
Le succès des thérapies cellulaires et géniques dépend de la capacité à maintenir l’intégrité du produit, de la collecte à l’administration. Un seul écart de température, de manipulation ou de temps de transit peut compromettre l’efficacité de ces traitements fragiles et, en fin de compte, avoir un impact sur les résultats pour les patients. Chez Cryoport Systems, nous avons développé des solutions de pointe pour atténuer ces risques et garantir la fiabilité des thérapies en oncologie pédiatrique tout en établissant une approche intégrée de bout en bout de la chaîne d’approvisionnement à température contrôlée afin de répondre à l’évolution des besoins de l’industrie et à la nécessité croissante de disposer de solutions efficaces et évolutives.
Logistique complète à température contrôlée : Nos systèmes d’expédition avancés englobent une technologie exclusive permettant de maintenir des températures ultra-basses, préservant ainsi la viabilité des produits biologiques sensibles tout au long du transport. Notre système de contrôle de l’état du Smartpak II®, associé au système de contrôle de l’état du Cryoportal® fournit des données en temps quasi réel sur la température interne et externe d’une cargaison, l’orientation/l’inclinaison, la localisation et d’autres paramètres. Ce système de gestion logistique exclusif et amélioré est validé pour démontrer la conformité avec le 21 CFR Part 11 (Code of Federal Regulations) et ISPE GAMP (International Society for Pharmaceutical Engineering, Good Automated Manufacturing Practices).
Chaîne de conformité®: Contrairement à la logistique conventionnelles, Cryoport Systems offre une traçabilité inégalée, garantissant l’intégrité et la conservation des matériaux critiques tout au long de leur parcours. En parfaite adéquation avec les réglementations industrielles les plus strictes, telles que la norme ISO 21973, nos La chaîne de conformité intègre des procédures de requalification validées, sépare les produits d’origine humaine et animale, et maintient un historique complet des performances et de la localisation des équipements. Par en tirant parti de la collecte et de la gestion de données, nous atténuons les risques et mettons en œuvre des mesures préventives afin de garantir la sécurité de l’acheminement des matières précieuses.
Cryoconservation et normalisation avec IntegriCell™: À mesure que les thérapies cellulaires se généralisent, les contraintes de fabricabilité créent des goulets d’étranglement. Les services de cryoconservation d’IntegriCell™ optimiser les thérapies cellulaires dérivées de la leucaphérèse en améliorant la sécurité, la qualité et la viabilité des leucopaks cryoconservés prêts à la fabrication. Notre processus de cryoconservation de pointe, intégré à notre plateforme de chaîne d’approvisionnement mondiale à température contrôlée de bout en bout, offre une fiabilité, une efficacité et une portée inégalées.
Infrastructure mondiale : Grâce à son réseau mondial d’installations et de services, Cryoport Systems est un partenaire stratégique de choix pour la gestion de la chaîne d’approvisionnement en matériaux critiques à température contrôlée. Nos expéditeurs brevetés, à la pointe de la technologie, nos services globaux intégrés et nos services d’information et de conseil sont à la disposition de nos clients. BioServices et capacités de biostockageLa surveillance continue basée sur l’informatique dématérialisée et l’efficacité de la collecte et de la livraison locale. de ramassage et de livraison efficaces combinés à des services de conseil sur mesure. et de conseil sur mesure. maximisent la sécurité et la qualité de vos thérapies vitales et de vos matériaux critiques. Notre empreinte croissante Enabling the Outcome™ pour la recherche et le développement biopharmaceutique, en connectant des services et des capacités supplémentaires dans le monde entier.
En tirant parti de ces capacités, nous Enabling the Outcome™permettant aux développeurs de thérapies cellulaires et géniques de se concentrer sur ce qui compte le plus : faire progresser la science et fournir des traitements vitaux aux enfants qui en ont besoin.
Regarder vers l’avenir : L’avenir de l’oncologie pédiatrique
Les thérapies cellulaires et géniques continuent d’évoluer et l’avenir du traitement des cancers pédiatriques est de plus en plus prometteur. La recherche progresse vers des thérapies CAR-T de nouvelle génération avec une persistance et une durabilité améliorées, des techniques d’édition de gènes qui offrent des guérisons uniques, et des thérapies combinées conçues pour améliorer l’efficacité tout en minimisant la toxicité. Cependant, la réalisation de ces avancées nécessite une infrastructure de chaîne d’approvisionnement robuste, évolutive et hautement contrôlée.
Cryoport Systems s’engage à rester à l’avant-garde de cette transformation. Nos investissements continus dans la technologie, l’optimisation des processus et l’expertise réglementaire nous positionnent comme un partenaire de confiance pour la communauté de la thérapie cellulaire et génique. Nous comprenons que derrière chaque envoi et chaque étape de la chaîne d’approvisionnement, il y a un enfant, une famille et une équipe médicale qui s’accrochent à l’espoir d’une guérison. C’est pourquoi nous continuerons à repousser les limites de l’excellence de la chaîne d’approvisionnement, en veillant à ce que ces thérapies atteignent les patients qui en ont le plus besoin.
Notre engagement à l’occasion de la Journée internationale du cancer de l’enfant
En cette Journée internationale du cancer de l’enfant, nous sommes solidaires des patients, des familles, des chercheurs et des professionnels de la santé qui se consacrent à la lutte contre le cancer pédiatrique. Nous reconnaissons l’urgence de développer et de fournir des traitements innovants, et nous sommes fiers de jouer un rôle dans l’amélioration des résultats pour les enfants du monde entier.
Ensemble, nous pouvons transformer les percées scientifiques en réalités qui changent la vie et donner à plus d’enfants la chance de vivre en bonne santé et sans cancer. Chez Cryoport Systems, notre mission est claire : permettre l’avenir de la médecine, une thérapie réussie à la fois.