未来を描く：細胞・遺伝子治療の2025年動向に関するマーク・サヴィッキ博士とのQ&A
細胞・遺伝子治療（CGT）業界は2024年、臨床試験の多様化と臨床研究のブレークスルーにより、この分野を再形成する目覚ましいイノベーションを達成した1。 CGT業界が商業的成長と治療拡大という極めて重要な局面を迎える中、Cryoport SystemsのCEOであるMark Sawicki, Ph.D.が、市場がどこに向かっているのかについての見解を語っている。彼の洞察は、業界全体に光を当て、2025年の主な予測、そしてCryoport Systemsがその継続的な進化をサポートするためにどのようにユニークな立場にあるかを示している。
Q：サヴィッキ博士、2025年に向けてCGT業界の現状をどのようにお考えですか？
サヴィッキ博士「CGT業界は変革期を迎えています。新たな遺伝子編集技術、自動化、AIによって、治療法の開発はかつてない進歩を遂げています。同時に、業界は拡張性、規制の複雑さ、公平な患者アクセスの確保といった課題に取り組んでいる。これらのダイナミクスにより、この分野の一員となるには実にエキサイティングで重要な時期なのです」。
質問：2025年について 2025年の予測トップ10 は、業界における大きな変化を浮き彫りにしています。治療開発者に最も直接的な影響を与えると思われるのはどれですか？
サヴィッキ博士「スケーラビリティの必要性と規制の強化が、最も直接的で大きな影響を及ぼすと思います。治療が臨床試験から商業化へと進むにつれ、製品の品質を維持しながら効率的に事業を拡大する能力が不可欠となります。同様に、特に米国と欧州における薬事申請の増加は、この複雑な環境を乗り切るための戦略的な薬事計画とサポートの必要性を強調しています。
Q: 技術的進歩は、あなたの予測において重要な役割を果たしています。これらの技術革新がCGT分野をどのように形成しているか、詳しく教えてください。
サヴィッキ博士「その通りです。AIのような技術は、治療法の設計と標的選択を最適化し、開発者がより高い精度と効率を達成することを可能にしています。自動化は、製造プロセスを合理化し、コストを削減し、人的ミスを最小限に抑える可能性を秘めています。これらの技術革新は、スケジュールを早めるだけでなく、治療法の全体的な品質とアクセシビリティを向上させる可能性があります。
Q:遺伝子治療の世界的な導入拡大傾向についても触れられました。これは患者や業界全体にとってどのような意味を持つのでしょうか？
サヴィッキ博士： 「採用が拡大するということは、世界中のより多くの患者が、救命の可能性のあるこれらの治療法にアクセスできるようになるということである。この拡大には 堅牢なグローバル・インフラ は、このような機密性の高い物質を安全かつ効率的に輸送するためのロジスティクスを管理することを求めている。また、治療薬が遅滞なく患者に届くようにするため、規制当局、開発者、サプライチェーンパートナー間の協力も必要である。
Q:合併や買収が増加していますが、この傾向はCGTの状況にどのような影響を与えるとお考えですか？
サヴィッキ博士「M&Aは多くの場合、必要とされるリソースや専門知識をもたらしてくれます。M&Aは、中小企業が限られた製造能力や資金調達の制約といった課題を克服し、治療薬をより早く市場に投入することを可能にします。しかし、このような統合には、事業の継続性と効率性を確保するための慎重な統合も必要です」。
Q：クライオポート・システムズは、あなたが指摘したスケーラビリティの課題に取り組む上で、どのような役割を果たしていますか？
サヴィッキ博士： 「クライオポート・システムズは、CGT事業のスケーラビリティをサポートするエンド・ツー・エンドのサプライチェーン・ソリューションを提供することをお約束します。統合された 凍結保存サービス 当社のグローバル・ロジスティクス・ネットワークを活用することで、最高レベルの品質と信頼性で治療薬を輸送・保管することができます。お客様とともに適応し、規模を拡大する当社の能力は、お客様の成長の旅路における信頼できるパートナーとなっています」。
Q: リスクの軽減は、あなたの予測におけるもうひとつの重要なテーマです。業界はどのようにして潜在的な混乱に備えることができますか？
サヴィッキ博士： 「リスク軽減は、あらゆる段階で品質、安全性、信頼性に取り組む包括的な戦略から始まります。Cryoport Systemsは、先進的なリスク軽減プロトコルを当社の温度制御サプライチェーン・ソリューションに統合することで、この分野をリードしています。例えば、当社独自の Veri-Clean® システムシステムは、すべての輸送コンテナが最高の汚染除去基準を満たすことを保証します。 ISO 21973規格.ほぼリアルタイムのモニタリングとデータ保持が可能です。 クライオポータルを利用することで、お客様がリスクを予測し、効果的に軽減するために必要なツールを提供することができます。
Q：進歩のために、業界全体の関係者はどのように協力すればよいのでしょうか？
サヴィッキ博士「コラボレーションは不可欠です。開発者、メーカー、規制当局、ロジスティクス・プロバイダー、テクノロジー・イノベーターが協力して、細胞・遺伝子治療の効率的な開発と提供をサポートするエコシステムを構築しなければなりません。パートナーシップを育み、互いの専門知識を活用することで、私たちは課題を克服し、生命を救う可能性のあるこれらの治療法の可能性を最大限に引き出すことができるのです」。
Q:クライオポート・システムズの統合的アプローチは、初期段階の治療開発者をどのようにサポートしていますか？
サヴィッキ博士： 「アーリーステージの開発企業は、プロセスのバリデーションや規制遵守など、独自の課題に直面しています。当社の統合的アプローチは、前臨床から商業化までの各開発段階に合わせたソリューションを提供します。専門家によるアドバイザリーサービス、スケーラブルな凍結保存サービス、統合された バイオサービスバイオサービス、バイオ貯蔵、エンド・ツー・エンドのサプライチェーン・マネジメントを提供することで、これらの企業が障壁を克服し、タイムラインを加速できるよう支援します」。
Q：今後、CGT業界の将来について最もワクワクすることは何ですか？
サヴィッキ博士： 「医療に革命を起こす可能性があることに、私は最も興奮しています。細胞療法や遺伝子療法は、単なる漸進的な改善ではなく、治療や治療の制限を可能にする画期的なものなのです」。 かつて治療不可能と考えられていた病気です。このような治療法を世界中の患者さんが利用できるようにする一翼を担えるという展望は、非常にやりがいのあるものです。同時に、これらの先進的な治療法はしばしばかけがえのない材料であり、私たちは、私たちがケアしている間のこれらの治療法の安全性を確保する責任を非常に重く受け止めています。このことは、私たちが行うすべてのことの核心であり、私たちの業界をリードするプロセスが高度で堅牢である理由です。”
サヴィッキ博士のご見識に心から感謝いたします。細胞・遺伝子治療業界は、2025年に驚異的な成長と革新を遂げる準備が整っています。私たちクライオポート・システムズは、こうした画期的な進歩を可能にするために、パートナーとともに働き、この旅の一部になれることを光栄に思っています。コラボレーション、スケーラビリティ、リスク軽減に注力することで、これらの生命を変える治療が、最も必要としている患者に確実に届くよう支援することができます。未来は非常に明るいものであり、私たちは共に何が達成できるかを楽しみにしています。私たちと一緒に、医療の未来を切り開いていきましょう。 どのように当社の統合サービスは、革新的な治療法の市場投入という貴社のミッションをサポートします。