国際小児がんデーにおける細胞・遺伝子治療の進歩

小児患者のアウトカムを可能にする

毎年2月15日は国際小児がんデー (ICCD) は、小児がんに対する認識を高め、治療へのアクセス改善を提唱し、継続的な研究と技術革新の必要性を強調するための世界的なプラットフォームとして機能している。小児がんは、毎年約40万人が新たに診断されており、依然として世界の子どもたちの主要な死因のひとつである。化学療法、放射線療法、外科手術といった従来の治療法において大きな進歩が見られる一方で、細胞治療や遺伝子治療の出現は、こうした壊滅的な病気と闘う子どもたちに新たな希望をもたらしている。

クライオポート・システムズ社は、先進治療薬（ATMP）に対する次世代アプローチのパイオニアをサポートすることに専念しています。温度制御サプライチェーン管理に対する当社の完全統合されたエンド・ツー・エンドのアプローチは、救命治療の安全で信頼性の高いタイムリーな取り扱いを保証する上で重要な役割を果たし、科学的なブレークスルーと現実の患者への影響とのギャップを埋めるのに役立っています。ICCDを表彰するにあたり、私たちは、革新性、卓越性、そして細胞・遺伝子治療業界のパートナーへの揺るぎない支援を通じて、次世代の小児がん治療を可能にするというコミットメントを再確認します。

小児がん治療の進化：伝統的治療から次世代治療へ

細胞・遺伝子治療（CGT）の登場はパラダイムシフトを意味し、小児がんに対して、より標的を絞り、毒性が少なく、効果の高い治療法の可能性を提供するものである。

細胞治療の進歩： CAR-T細胞療法は、がん細胞を認識して攻撃するように患者のT細胞を改変するものである。この個別化アプローチは、小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療において目覚ましい成功を収め、80％を超える寛解率を達成した例もある。

遺伝子治療のブレークスルー CRISPRやウイルスベクターを用いた治療法などの遺伝子編集技術は、小児がんの原因となる遺伝子変異を修正する新たな道を開いた。患者の遺伝物質を直接改変することで、これらの治療法は長期にわたる持続的な寛解の可能性を提供する。

このような治療法は非常に有望である一方、複雑な課題も抱えている。患者由来の細胞や遺伝子組換え製品の輸送には、正確な温度管理、規制遵守、そしてグローバルなサプライチェーンにおけるシームレスな連携が求められます。そこでCryoport Systemsは極めて重要な役割を果たしています。

クライオポート・システムズの違い：サプライチェーンにおける完全性の確保

細胞・遺伝子治療の成功は、採取から投与まで製品の完全性を維持できるかどうかにかかっている。温度、取り扱い、または輸送時間におけるわずかな逸脱が、これらの壊れやすい治療の有効性を損ない、最終的に患者の転帰に影響を及ぼします。Cryoport Systemsでは、以下のような業界をリードするソリューションを開発してきました。これらのリスクを軽減しまた、小児がん治療薬の信頼性の高い送達を確保する一方で、温度制御サプライチェーンに対する統合されたエンド・ツー・エンドのアプローチを確立し、進化する業界のニーズと効率的でスケーラブルなソリューションに対するニーズの高まりをサポートします。

包括的な温度管理ロジスティクス：当社の高度な輸送システムは、超低温を維持し、輸送中もデリケートな生物製剤の生存性を維持する独自の技術を包含しています。当社のSmartpak II^®状態監視システムと ^Cryoportal®は、貨物の内部温度、外部温度、向き/傾き、位置、およびその他のメトリクスに関するほぼリアルタイムのデータを提供します。この独自の強化されたロジスティクス管理システムは、21 CFR Part 11（連邦規則集）およびISPE GAMP（国際製薬技術協会、適正製造規範）に準拠していることを実証するために検証されています。

チェーン・オブ・コンプライアンス^®： 従来のロジスティクスとは異なりロジスティクスソリューションです、クライオポートシステムは比類のないトレーサビリティを提供し、重要な原料の全行程における完全性と保管を保証します。ISO 21973のような最も厳格な業界規制と完全な整合性を保ちながら、当社のコンプライアンスの連鎖バリデートされた再確認手順を統合し、ヒト由来と動物由来の製品を分離する。維持する機器の性能と位置の完全な履歴。以下を活用しています。広範なデータ収集・管理能力を活用し、リスクを軽減し、予防措置を講じることで、かけがえのない素材を安全にお届けしています。

IntegriCell™による凍結保存と標準化:細胞治療が広く使用されるようになるにつれ、製造可能性の制約がボトルネックとなります。 IntegriCell™凍結保存サービスは、製造可能な凍結保存ロイコパックの安全性、品質、生存率を高めることにより、白血球療法由来の細胞療法を最適化します。当社の最先端の凍結保存プロセスは、当社のエンド・ツー・エンドのグローバル温度制御サプライチェーンプラットフォームと統合されており、比類のない信頼性、効率性、および範囲を提供します。

グローバル・インフラストラクチャー クライオポート・システムズは、施設とサービスのグローバル・ネットワークにより、重要な材料の温度制御サプライ・チェーン管理の戦略的パートナーとして選ばれています。当社の特許を取得した最先端のシッパー、統合されたグローバルなバイオサービスとバイオストレージ機能クラウドベースの継続的モニタリング、効率的なローカル集配サービスサービス、そしてオーダーメイドのアドバイザリーおよびコンサルティングサービスにより、救命治療薬や重要な材料の安全性と品質を最大限に高めます。バイオ医薬品の研究開発におけるEnabling the Outcome™を実現するため、世界各地でさらなるサービスと能力を提供しています。

これらの能力を活用することで成果を可能にするを実現し、細胞治療や遺伝子治療の開発者が最も重要なこと、すなわち科学を発展させ、必要としている子どもたちに救命治療を提供することに集中できるようにしています。

先を見据えて小児腫瘍学の未来

細胞治療と遺伝子治療が進化を続けるなか、小児がん治療の将来はますます有望になっている。持続性と耐久性を向上させた次世代CAR-T療法、1回限りの治療法を提供する遺伝子編集技術、毒性を最小限に抑えながら有効性を高めるように設計された併用療法に向けて研究が進んでいる。しかし、こうした進歩を実現するには、堅牢で拡張性があり、高度に管理されたサプライチェーン・インフラが必要である。

クライオポート・システムズは、この変革の最前線に立ち続けることをお約束します。技術、プロセスの最適化、規制に関する専門知識への継続的な投資により、当社は細胞・遺伝子治療コミュニティにとって信頼できるパートナーとして位置づけられています。私たちは、サプライチェーンにおけるすべての出荷と段階の背後に、治療への希望を抱き続ける子どもや家族、医療チームがいることを理解しています。だからこそ、私たちは卓越したサプライチェーンの限界に挑み続け、これらの治療法が最も必要としている患者さんのもとに確実に届くようにするのです。

国際小児がんデーへの取り組み

国際小児がんデーにあたり、私たちは小児がんとの闘いに献身する患者、家族、研究者、医療従事者と連帯します。私たちは、革新的な治療法の開発と提供が急務であることを認識し、世界中の子どもたちのために成果をもたらす役割を果たせることを誇りに思います。

私たちが力を合わせれば、科学的なブレークスルーを人生を変えるような現実に変えることができ、より多くの子どもたちにがんのない健康な人生を送るチャンスを与えることができるのです。クライオポート・システムズの使命は明確です。それは、医学の未来を実現し、一度に1つの治療を成功させることです。