描绘未来：与马克-萨维基博士就 2025 年细胞和基因疗法的发展趋势进行问答
细胞与基因治疗（CGT）行业在 2024 年实现了显著创新，试验多样化和临床研究突破重塑了这一领域1。 随着 CGT 行业进入商业增长和治疗扩展的关键阶段，Cryoport Systems 首席执行官马克-萨维基（Mark Sawicki）博士分享了他对市场走向的看法。他的见解照亮了整个行业，他对 2025 年的主要预测，以及 Cryoport Systems 如何以独特的定位支持行业的持续发展。
问：Sawicki 博士，在迈向 2025 年之际，您如何描述 CGT 行业的现状？
萨维奇博士“CGT 行业正处于转型发展时期。我们看到新的基因编辑技术、自动化和人工智能重塑了治疗开发的可能性，取得了前所未有的进步。与此同时，该行业也在努力应对各种挑战，如可扩展性、监管复杂性以及确保患者公平就医等。这些动态因素使我们能够成为这一领域的一员，这确实是一个激动人心的关键时刻。
问：您对 对 2025 年的十大预测 突出了行业的重大转变。您认为哪些变化会对治疗开发人员产生最直接的影响？
萨维基博士“我认为，对可扩展性的需求和不断强化的监管环境将产生最直接、最深远的影响。随着治疗方法从临床试验走向商业化，在保持产品质量的同时有效扩大运营规模的能力至关重要。同样，监管申报的增加，尤其是美国和欧洲监管申报的增加，突出表明需要战略性的监管规划和支持，以驾驭这一复杂的环境”。
问：技术进步在您的预测中扮演着重要角色。您能详细说明这些创新是如何塑造 CGT 领域的吗？
萨维奇博士“当然。人工智能等技术正在优化疗法设计和靶点选择，使开发人员能够实现更高的精度和效率。自动化具有简化生产流程、降低成本和减少人为错误的潜力。这些创新不仅能加快时间进度，还能提高疗法的整体质量和可及性，这对整个行业的发展至关重要”。
问：您还提到了全球越来越多地采用基因疗法的趋势。这对患者和整个行业意味着什么？
萨维茨基博士 “更多的采用意味着全世界将有更多的病人获得这些可能挽救生命的治疗。这种扩展需要 强大的全球基础设施 以安全高效地管理这些敏感材料的物流运输。它还呼吁监管机构、开发商和供应链合作伙伴之间开展合作，以确保疗法能及时送达患者手中。
问：随着并购活动的增多，您如何看待这一趋势对 CGT 格局的影响？
萨维奇博士“并购通常能带来急需的资源和专业知识。它们帮助规模较小的公司克服制造能力有限和资金紧张等挑战，使它们能够更快地将疗法推向市场。然而，这些合并也需要对业务进行仔细整合，以确保连续性和效率。
问：Cryoport Systems 在应对您提出的可扩展性挑战方面扮演什么角色？
萨维茨基博士 “Cryoport Systems 致力于提供端到端供应链解决方案，支持 CGT 运营的可扩展性。从我们的集成 冷冻保存服务 通过我们的全球物流网络，我们可以确保以最高的质量和可靠性运输和储存疗法。我们有能力与客户一起适应和扩大规模，这使我们成为客户成长历程中值得信赖的合作伙伴。
问：降低风险是您预测中的另一个关键主题。行业如何才能更好地应对潜在的干扰？
萨维茨基博士 “降低风险的第一步是制定一项全面的战略，在每一个步骤中都考虑到质量、安全和可靠性。Cryoport Systems 通过在我们的温控供应链解决方案中集成先进的风险缓解协议，在这一领域处于领先地位。例如，我们专有的 Veri-Clean® 系统确保所有装运集装箱符合最高去污标准，而我们的 Chain of Compliance® 则提供端到端遵守 ISO 21973 标准.该系统可进行近乎实时的监控和数据保留。 Cryoportal，我们为客户提供了有效预测和降低风险所需的工具。
问：整个行业的利益相关者如何合作推动进步？
萨维奇博士“合作至关重要。开发商、制造商、监管机构、物流提供商和技术创新者必须共同努力，创建一个支持细胞和基因疗法高效开发和交付的生态系统。通过促进合作伙伴关系和利用彼此的专业知识，我们可以克服挑战，充分释放这些可能挽救生命的疗法的前景。
问：Cryoport Systems 的综合方法如何为早期治疗开发商提供支持？
萨维茨基博士 “早期开发商面临着独特的挑战，如工艺验证和监管合规性。我们的综合方法可为从临床前到商业化的每个开发阶段提供量身定制的解决方案。通过提供专家咨询服务、可扩展的低温保存服务、集成的 生物服务和生物储存，以及端到端的供应链管理，我们帮助这些公司克服障碍，加快他们的时间进度”。
问：展望未来，CGT 行业的未来最令您兴奋的是什么？
萨维茨基博士 “最让我感到兴奋的是其彻底改变医疗保健的潜力。细胞和基因疗法不仅仅是渐进式的改进，而是能够治愈或限制疾病的突破性进展。 曾经被认为无法治疗的疾病。能为全世界的患者提供这些疗法，我们感到无比自豪。与此同时，这些先进的疗法往往是不可替代的材料，我们非常认真地对待我们的责任，以确保这些疗法在我们护理期间的安全性。这是我们一切工作的核心，也是我们行业领先的流程如此先进和强大的原因。
我们衷心感谢 Sawicki 博士与我们分享他的见解。细胞和基因治疗行业将在 2025 年迎来巨大的增长和创新。在 Cryoport Systems，我们很荣幸能参与这一进程，与我们的合作伙伴一起推动这些突破性进展。通过专注于合作、可扩展性和降低风险，我们可以帮助确保这些改变生命的疗法惠及最需要它们的患者。未来是无比光明的，我们很高兴看到我们能携手取得怎样的成就。加入我们，共同塑造医学的未来。 了解我们的综合服务如何支持您将变革性疗法推向市场。