在国际儿童癌症日推进细胞和基因治疗
为儿科患者实现成果
每年的 2 月 15 日 国际儿童癌症日（ICCD） 作为一个全球平台，它旨在提高人们对儿童癌症的认识，倡导改善医疗服务，并强调持续研究和创新的必要性。儿童癌症仍然是全球儿童死亡的主要原因之一，每年约有 40 万新确诊病例。虽然化疗、放疗和手术等传统治疗方法已经取得了重大进展，但细胞和基因疗法的出现为与这些毁灭性疾病作斗争的儿童带来了新的希望。
在 Cryoport Systems，我们致力于为先进治疗药物产品 (ATMP) 这种新一代方法背后的先驱提供支持。我们完全集成的端到端温控供应链管理方法在确保安全、可靠、及时地处理挽救生命的治疗方法方面发挥着至关重要的作用，有助于弥合科学突破与对患者的实际影响之间的差距。在表彰 ICCD 的同时，我们重申了我们的承诺，即通过创新、卓越以及对细胞和基因治疗行业合作伙伴的坚定支持，促进下一代儿科肿瘤治疗的发展。
儿科癌症治疗的演变：从传统疗法到新一代疗法
细胞和基因疗法（CGTs）的出现代表了一种模式的转变，为儿童癌症提供了更有针对性、毒性更低和更有效的治疗方案。
细胞疗法的进展： CAR-T细胞疗法是儿科肿瘤学最有前途的发展之一，它涉及重新设计患者的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。这种个性化方法在治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）方面取得了显著的成功，某些病例的缓解率超过 80%。
基因疗法的突破： 基因编辑技术，如 CRISPR 和病毒载体疗法，为纠正导致儿童癌症的基因突变开辟了新途径。通过直接修改患者的遗传物质，这些疗法为长期、持久的缓解提供了可能。
虽然这些疗法前景广阔，但也带来了复杂的挑战。患者细胞和转基因产品的运输需要精确的温度控制、合规性以及全球供应链的无缝协调。这正是 Cryoport Systems 发挥关键作用的地方。
Cryoport Systems 与众不同：确保供应链的完整性
细胞和基因疗法的成功取决于从采集到给药整个过程中保持产品完整性的能力。温度、处理或运输时间上的任何一个偏差都会影响这些脆弱疗法的疗效，最终影响患者的预后。在 Cryoport Systems，我们开发了行业领先的解决方案，以 降低这些风险并确保儿科肿瘤疗法的可靠交付，同时为温控供应链建立端到端的集成方法，以支持不断发展的行业需求以及对高效、可扩展解决方案日益增长的需求。
全面的温控物流：我们的 先进的运输系统 包括维持超低温的专利技术，可在整个运输过程中保持敏感生物制品的活力。我们的 SmartpakII®状态监测系统与 Cryoportal®可提供有关货物内部温度、外部温度、方向/倾斜度、位置和其他指标的近乎实时的数据。 这一专有的增强型物流管理系统经过验证，符合 21 CFR 第 11 部分（《联邦法规汇编》）和 ISPE GAMP（国际制药工程学会，《良好自动化生产规范》）。
合规链®： 与传统的 物流解决方案不同、 低温港 系统提供无与伦比的可追溯性，确保关键材料在整个运输过程中的完整性和监管。与 ISO 21973 等最严格的行业法规完全一致，我们的 合规链 整合经过验证的再鉴定程序，隔离人类和动物源性产品，以及 保持 设备性能和位置的完整历史记录。通过 利用利用广泛的数据收集和管理能力，我们降低了风险并实施了预防措施，以确保宝贵材料的安全运送。
使用 IntegriCell™ 进行低温保存和标准化:随着细胞疗法的广泛应用，可制造性限制造成了瓶颈。 IntegriCell™ 低温保存服务 通过提高可生产的低温保存白细胞的安全性、质量和存活率，优化白细胞分离衍生细胞疗法。我们最先进的低温保存工艺与端到端全球温控供应链平台相结合，提供了无与伦比的可靠性、效率和范围。
全球基础设施： 凭借我们的全球设施和服务网络，Cryoport Systems 成为关键材料温控供应链管理的首选战略合作伙伴。 我们的专利产品、先进的托运人、集成的全球 生物服务和生物存储能力持续的云端监控，以及高效的 本地取货和送货服务服务与量身定制的 咨询 我们的服务能够最大限度地提高您的救生疗法和关键材料的安全性和质量。我们的足迹正在不断扩大，为生物制药研发提供更多的服务和能力。
通过利用这些能力，我们 实现成果，使细胞和基因疗法开发人员能够专注于最重要的事情：推动科学发展，为有需要的儿童提供挽救生命的疗法。
展望未来：儿科肿瘤学的未来
随着细胞和基因疗法的不断发展，儿科癌症治疗的前景日益光明。研究正朝着具有更强持久性和耐久性的下一代 CAR-T 疗法、一次性治愈的基因编辑技术以及旨在提高疗效同时最大限度降低毒性的联合疗法等方向发展。然而，实现这些进步需要一个强大、可扩展和高度受控的供应链基础设施。
Cryoport Systems 致力于走在这一变革的前沿。我们在技术、流程优化和监管专业知识方面的持续投资，使我们成为细胞和基因治疗领域值得信赖的合作伙伴。我们深知，在供应链的每一批货物和每一个环节的背后，都有一个孩子、一个家庭和一个医疗团队对治愈疾病抱有希望。这就是为什么我们将继续推动供应链的卓越发展，确保这些疗法到达最需要的患者手中。
我们在国际儿童癌症日的承诺
值此 “国际儿童癌症日 “之际，我们与致力于抗击儿童癌症的患者、家庭、研究人员和医疗保健专业人员团结一致。我们认识到开发和提供创新治疗方法的紧迫性，我们很自豪能为世界各地的儿童带来福音。
通过共同努力，我们可以将科学突破转化为改变生活的现实，让更多的儿童有机会过上健康、远离癌症的生活。在冷冻移植系统公司，我们的使命十分明确：一次成功的治疗，成就医学的未来。