2025 年行业十大预测 - Cryoport Systems

细胞与基因疗法的下一步：2025 年行业十大预测

细胞与基因治疗（CGT）市场的规模将在 2025 年达到 253.7 亿美元，比 2023 年的 181.3 亿美元有所增长，同比增长 19%1^。这种加速发展的势头凸显了 CGT 市场在应对行业挑战和促进全球患者护理方面的变革潜力。哪些主要趋势和发展将推动这一轨迹并重新定义该领域的未来？

针对这一问题，Cryoport Systems 首席执行官马克-萨维基（Mark Sawicki）全面分析了 CGT 行业面临的挑战和发展机遇。他的 10 项重要预测不仅强调了该领域将如何实现预期增长，还为未来几年的开创性进步奠定了基础。

1.可扩展性将成为决定性挑战

随着越来越多的 CGT 产品走向商业化，在保证质量的同时扩大流程规模将变得至关重要。强大的物流、低温保存服务和综合供应链基础设施为确保规模化成果的一致性，企业需要采用灵活高效的模式，以跟上需求的步伐。那些在早期阶段没有优先考虑可扩展性和未来阶段要求的组织，将面临为商业化做好准备的风险。

2.技术进步将推动行业增长

基因组编辑工具的不断完善、人工智能在疗法设计和靶点选择中的应用以及生产过程中更高的自动化程度将共同促进 CGT 的发展²。某些 CGT 组织已经在使用人工智能方面取得了进展，如 Cytiva、Nucleus Biologics 和 64x Bio。这些公司正在投资开发人工智能工具，以简化细胞介质优化、提高病毒载体生产率，并以其他方式改进开发流程^。

3.监管审查将加强

随着监管环境的收紧，合规性对于 CGT 开发商来说将变得越来越重要。预计到 2025 年，新型疗法的申报量将同比增长约 30%，达到创纪录的 15 项、监管支持和咨询服务⁴这种支持可帮助企业驾驭全球要求，确保更顺利地进行申报，同时缩短总体审批时间。

4.异体疗法将大行其道

异体疗法的临床试验将随着新数据的获得而推进。业界可以预计，最近批准的一些疗法将在2025年实现商业化。像 Atara、ImmunityBio 和 Mesoblast 这样专注于异体疗法的公司将为更多的治疗方案和更广泛地采用异体疗法铺平道路。这些试验的增加也将增加对有效的供体来源和从最初阶段就支持可扩展性的强大基础设施的需求。

5.基因疗法的采用将促进全球扩张

随着 Sarepta、Crispr/Vertex 和蓝鸟生物等领先开发商的疗法在全球范围内不断获得认可，接受基因疗法治疗的患者人数将大幅增长。这些疗法的推广将凸显出强大的物流网络和集成供应链管理解决方案的重要性。能否及时、安全地交付治疗药物将取决于卓越的输送系统在整个运输过程中，不仅能在出现延误时保持产品的可行性，还能积极降低风险。整合无缝供应链支持也将在药品跨区域运输时变得尤为重要。全球边界.

6.降低风险将成为战略重点

2025 年，整个 CGT 业务的供应链中断仍是一个关键问题。这一挑战促使我们需要制定全面的风险管理战略，以积极缓解中断情况。有效的应急计划和合规性将是需要解决的主要障碍。那些越来越多地采用数字工具来预测中断并将风险管理策略融入日常运营的 CGT 组织将在保持救命疗法的可用性和完整性方面取得成功。

7.兼并与收购的增加将塑造格局

随着大型制药和生物技术公司解决专利到期造成的收入损失问题，并购（M&A）将加速进行。⁵这些战略举措将整合资源，推动创新，这对希望在 CGT 市场立足的中小型生物技术公司尤其具有吸引力。在供应链管理的关键环节与外部供应商建立稳固的合作关系，例如生物存储这对于希望成为有吸引力收购目标的公司来说，是一个至关重要的基准。

8.标准化将提高效率

推动标准化生产和低温保存流程将解决变异性挑战，并提高整个行业的可扩展性。这种一致性将简化操作，全面提高产品的可靠性。流程的标准化和合规性对于即将商业化的疗法尤为重要，因为几乎没有波动或出错的余地。

9.利益攸关方之间的合作将得到深化

生物技术公司、学术机构和供应链供应商之间的合作将加强创新管道。这些合作将促进专业知识和资源的交流，加快下一代疗法的开发和交付。强调合作对于行业内关于不断发展的 CGT 商业模式（如护理点）的讨论尤为重要^。

10.早期发展支持将越来越重要

早期企业需要专门的支持，以应对临床前和临床开发的独特挑战。量身定制的解决方案将使这些企业从一开始就能优化工作流程、验证流程并确保合规性，为长期成功奠定基础。在这些公司学习如何满足合规性和监管要求的过程中，这种帮助将尤为重要，因此，与以下公司合作将是明智之举成熟的供应链供应商必不可少。

成功驾驭 CGT 行业的复杂局面，并在这 10 个关键趋势中保持领先，是治疗成功的关键。与 Cryoport Systems 建立合作伙伴关系，可为公司提供供应链服务平台，在 CGT 开发的各个阶段和环节中协同工作，简化流程，并以专业方式满足监管要求。让我们共同努力共同应对 2025 年及以后的挑战，确保您的疗法惠及最需要的患者。

参考文献和进一步阅读：